早在17世纪就有人用小鼠做实验，现已成为使用量最大、研究最详尽的哺乳类实验动物。小鼠主要用于以下研究：
1、药物研究，主要用于药物筛选性实验、毒性实验和安全评价等；
2、病毒、细菌、寄生虫病学研究；
3、肿瘤学研究，某些品系的小鼠自发性肿瘤与人体肿瘤在肿瘤发生学上相近，故常选用小鼠自发的各种肿瘤模型进行抗癌药物的筛选；
4、遗传学研究，主要用于研究黑色素病、白化病、尿崩症、家族型肥胖和遗传性贫血等；
5、免疫性研究，主要用到的小鼠是BALB或C型；
6、计划生育研究，小鼠妊娠期较短，繁殖力强，又有产后发情的特点，因此适合于计划生育等方面的研究；
7、内分泌研究，小鼠肾上腺皮质肥大造成肾上腺皮质功能亢进，发生类似人类库欣综合症的现象；
8、老年病学研究；
9、镇咳药的研究；
10、遗传工程研究。